Исследования длились в течение 2,5 лет. Используя страдающих от этого заболевания собак, посредством генной терапии ученые заменили у них поврежденный ген F8 в геноме на неповрежденный.
Специалисты объясняют, что им удалось создать ретровирус, который заменяет указанный ген на его нормальную версию, что позволяет возобновить выработку белков, которые отвечают за свертывание крови.
Ученые рассчитывают, что их открытие поможет лечить гемофилию и у людей.
Гемофилия - наследственное заболевание, проявляющееся повышенной кровоточивостью.
Вот данные о количестве больных гемофилией в различных странах: народонаселение США составляет 278 миллионов, среди них 17 000 людей с гемофилией. В то же время в Индонезии при популяции в 206 миллионов, количество зарегистрированных больных только 314. В Великобритании, где проживает 60 миллионов человек, 6078 больных гемофилией, а на Украине, где 50 миллионов жителей, всего лишь 102 больных. Индия, Китай, Индонезия, Бангладеш и Украина в сумме насчитывают 2,6 млрд жителей, что составляет 45% всей популяции человечества. Между тем, в этих странах только 10% от общемирового количества зарегистрированных больных гемофилией, а используют эти страны меньше 2% от общемирового потребления концентрата фактора.
На территории Российской Федерации проживает около 15 000 больных гемофилией, из них дети составляют около 6 000 человек. Больных болезнью фон Виллебранда зарегистрировано около 1,5 млн. человек. Более точного количества не знает никто, т.к. у нас отсутствует государственный регистр больных гемофилией и болезнью фон Виллебранда.
Всемирный день гемофилии отмечается по всей планете ежегодно, 17 апреля.
